Portadores de AME esperam por medicamento

O mês de outubro foi muito aguardado por quem é portador de Atrofia Muscular Espinhal (AME) tipo 1, pois é quando se encerra o prazo para que o Governo Federal disponibilize o medicamento Spinraza pelo SUS.

O remédio é a única forma de frear o avanço da doença genética, que interfere na capacidade de movimentar os músculos e atinge um em cada 10 mil nascidos. Para ter acesso ao Spinraza, os pacientes precisam entrar na justiça e esse processo pode ser lento.

Uma dose custa R$ 300 mil e o tratamento não termina, pois não há cura para a doença. No primeiro ano de tratamento, o paciente deve tomar seis doses e, com  o tempo, a dosagem vai reduzindo.

O presidente da Associação de Pacientes Portadores de Atrofia Muscular Espinhal (AME), Renato Trevellin, conta que levou um ano para conseguir o medicamento para o filho.

“O meu caso foi o primeiro do país que o governo liberou o remédio. Mas é preciso fazer fisioterapia também. Quando se ganha a ação, o remédio é fornecido durante toda a vida do paciente.” 

Este era o medicamento que o menino Teixeira da Luz, de 2 anos e 3 meses, portador da AME, esperava receber, mas não houve tempo para que recebesse esse benefício e acabou morrendo na madrugada de segunda-feira. 

A AME é uma doença genética que interfere na capacidade de o corpo produzir uma proteína considerada essencial para a sobrevivência dos neurônios motores. Sem ela, os neurônios morrem e os pacientes vão perdendo controle e força muscular, ficando incapacitados de se mover, engolir ou mesmo respirar. O quadro é degenerativo e não há cura. A doença afeta a respiração, a deglutição, a fala e a capacidade de andar. 

Atinge crianças e também adultos, e possui quatro tipos: AME infantil ou doença de Werdnig-Hoffmann; AME intermediária; AME juvenil ou doença de Kugelbert-Welander; e AME adulta. “Nos Estados Unidos, o remédio é usado há mais tempo e os resultados são animadores, alguns pacientes já conseguem caminhar.” O presidente da associação conta que a expectativa é que uma reunião na semana que vem, no Senado Federal, defina uma ata, que deve ser apresentada daqui 30 dias.

Outros tipos da doença

A governo estuda a incorporação do Spinraza na modalidade de compartilhamento de risco, o que incluiria também pacientes com AME tipo 2 (início dos sintomas entre 7 e 18 meses de vida) e tipo 3 (início dos sintomas antes dos 3 anos de vida e 12 anos incompletos). Nesse formato, o governo só paga pelo medicamento se houver melhora do paciente.

A proposta é que os pacientes sejam acompanhados, via registro prospectivo, para medir resultados e desempenhos, como uma evolução da função motora e menor tempo de uso de ventilação mecânica.